从年加州大学伯克利分校（UCB）人员报告了两种主要的Cas9蛋白子型晶体结构，到年基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为年度十大科技进展之一。短短几年时间，基因编辑技术已经从基础科学研究迅速席卷到农业、畜牧业及基因诊疗的多个领域。
随之而来的是，与CRISPR基因编辑技术相关的创业热潮。年，由张锋等人创办仅三年的EditasMedicine率先登陆纳斯达克；JenniferDoudna创办的IntelliaTherapeutics紧随其后；EmmanuelleCharpentier等人创办的CRISPRTherapeutics也在年下半年完成上市。至此，CRISPR“三大先驱”全部上市。
随着技术的进步，基因检测及治疗市场也呈现出高速增长状态。据前瞻产业研究院发布的《中国基因检测行业战略规划和企业战略咨询报告》统计数据显示，年中国基因检测行业市场规模首次突破百亿元，并预测在年中国基因检测行业市场规模将达到了亿元，-年均复合增长率约为29.18%。根据CoherentMarketInsights的估测，全球细胞与基因治疗市场将从年的60亿美元增长至年的亿美元，年均复合增长率达22%。
从“根本上”解决问题的基因诊断及治疗从长远看潜在效益巨大，但也意味着要面对很多挑战。因此，生辉与克睿基因CEO徐元元一起探讨了基因诊疗中的关键与难点。
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克睿基因CEO徐元元（来源：克睿基因提供）
围绕CRISPR技术开发基因诊疗产品
生辉：可以先聊聊您创业前的主要经历。是什么促使您在年选择自主创业？您创办公司的愿景是什么？
徐元元：读博期间，我师从饶子和院士，研究的是分子生物物理。博士毕业后，在耶鲁大学主要做DNA损伤修复、肿瘤发生相关蛋白质的结构与功能等方面的研究。我与丛乐博士（CRISPR/Cas9基因编辑技术共同发明人）在清华大学时是师兄弟，一直保持着密切的交流。由于从专业的角度了解到基因编辑技术的重要性，并且与工具的共同发明人有非常深厚的友谊及工作关系，我一直想创办一家与基因编辑相关的公司，这个想法终于在年7月实现了。
公司刚创立时，我们的目标就非常明确：做一个基因编辑应用型平台公司。随着我们在行业的摸索，公司的愿景也越来越清晰：我们希望成为一家基于基因编辑工具的基因诊疗公司。
生辉：克睿基因目前有细胞治疗、基因治疗和分子诊断三个业务，哪个是主攻业务？独特技术是否可以分享？
徐元元：这三个业务属于基因编辑工具运用的两大方向，基因治疗和基因诊断。目前我们在基因治疗方向更偏向研发，在基因诊断方向更偏向产品化。我们是先从体外治疗中的T细胞研究入手，逐渐转向以AAV（腺相关病毒）为载体的体内基因治疗研究，同时一直在推进分子诊断产品研发。不同阶段的侧重点不同，并没有完全倾向某一个业务。
我们在这两个方向都有属于自己的积累和相关专利。
在分子诊断方面，和其他领域一样，大家追求的目标是：设计出更便捷、更快速、更灵敏、更便宜的工具。为了达到这四个目标，我们在整个研发生产体系上进行优化改造，做了很多积累。
在体外基因治疗方面，我们搭建了通用型细胞技术平台，主要针对T细胞进行改造。如何让改造后的T细胞在病人体内更少引发免疫排斥、存活时间更长、治疗效果更持久，生产出稳定的产品，是我们追求的目标。为了达到这个目标，在基因编辑、免疫通路的分子设计、T细胞工艺等方面，我们也做了很多整体技术的积累；
在体内基因治疗方面，我们不是在已有的或者即将过期的专利上做研发，而是更专注于AAV的工艺AAV提升、专注于新的AAV血清型开发，基于技术的积累在管线上做差异化设计，以此来保证产品疗效更好，治疗范围更大。所以在这两个平台方面我们都有自己不同的体系和独特的技术。
生辉：克睿基因使用的CRISPR编辑器是什么，您如何看待专利问题？
徐元元：我们更多的是将CRISPR基因编辑技术看作一个工具。针对不同的应用我们有不同版本的CRISPR编辑器。目前大的CRIPSR基因编辑系统主要来源于Berkeley（加州大学伯克利分校）和Broad研究所，目前双方在专利方面仍存有争议，未来CRSIPR技术将成为大众化的基础工具，还是归属于公司、机构，目前尚未明朗。
当然，在这方面我们的科学合伙人正在进行自主开发，但我认为这在未来非常具有潜力，而非眼下的应用。
对于克睿基因来说，我们更